【罕見疾病】脊髓肌肉萎縮症藥物在港註冊逾兩年半 罕見疾病聯盟倡港府就新藥推行試用期

社會 13:37 2021/01/03

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任職全職程式開發人員的患者顏招銘。

本港唯一治療兒童及成人脊髓肌肉萎縮症(SMA)的藥物在香港註冊至今逾兩年半,約55名成人SMA患者仍未獲醫管局提供治療。香港罕見疾病聯盟今日(3日)建議政府試行「罕藥試用期」方案,試用期間患者無需付藥費,試用期結束後,未達療效指標的患者將停止用藥,有療效的患者由現行安全網機制資助繼續用藥。

任職註冊社工的患者游家敏。(香港罕見疾病聯盟資料圖片)

現年30多歲、任職註冊社工的患者游家敏在2歲時確診患上SMA,她在2005年時仍可在床上轉身甚至下床步行數步,但因病情轉差,現需以輪椅代步,並需用呼吸機睡覺,日常生活如上洗手間及梳頭亦需外傭或年邁的父母的協助。她為免他人操勞,甚至會選擇一整天穿着同一條尿片,待上床睡覺才脫下,又限制自己每日只能上落床一次。多年來,她一直等待治療的機會,期望用藥後可以自行上落床和去廁所,睡覺時呼吸不用靠機器協助:

等了三十多年,SMA 這個不治之症才有藥物治療。再等了數年,才有特首親自介入與藥廠磋商,把「nusinersen」引入香港,再等了兩年多,還未等到可以給用藥的機會。如果有「罕藥試用期」讓我可以「試用」藥物,無藥效,我認命;有藥無得用,無得試,我不甘心」

任職全職程式開發人員的患者顏招銘今年29歲,他在1歲時確診患上SMA。近10年,他的活動能力不斷轉差,一些普通日常動作如開關門、 拿起水杯、按升降機的按鈕以及用筆寫字等,對他來說也十分吃力。因於SMA影響了他的呼吸能力,醫生建議他租用呼吸機,惟因其不想加重家庭的經濟負擔,故沒有租用。他希望可以儘快用藥,保持現有肌力,令他可繼續工作,靠自己維持家庭的開支,貢獻社會。

二人均表示長時間坐輪椅不能伸直雙腳,身體長期受壓,令脊椎及臀部十分疼痛。香港肌健協會社工蘇美英表示,「罕藥試用期」可以填補政府對藥物科研及臨床數據的需求,認為政府應儘快採納建議,與藥廠、醫生及病人組織商討,盡快推行。

香港罕見疾病聯盟會長曾建平先生指,由患病的人數稀少,罕藥臨床研究規模不能與常見病藥物比較。然而政府往往以『科研數據和臨床實證不足』為托詞、拖延和拒絕為患者提供藥物治療。聯盟建議政府推行「罕見病藥物試用期」,由醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠,共同協商及訂立藥物的臨床準則、試用期限和療效指標,期間患者毋須付藥費,試用期結束後,未達療效指標的患者停止用藥,有療效的患者則由現行機制資助繼續用藥。 

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記者:陳麗娜