罕見病｜ 阿拉吉歐症候群威脅幼童生命 團體促採用有效藥物

正值成長階段的小朋友，無論患上甚麼大小疾病，都會令家長憂心忡忡，會設法安排孩子儘早得到治療。但若病童不幸患上的是罕見疾病，問題就往往變得複雜，可謂雪上加霜。

以目前全港只有數宗病例的 阿拉吉歐症候群（Alagille Syndrome，ALGS）為例，患者不只有成年人，還包括兩個月大嬰孩至3歲幼童。

目前本港已有一種治療ALGS的藥物「迴腸膽汁酸轉運體（IBAT）抑制劑」完成註冊，能改善和穩定病情。該類藥物研發周期長且成本高昂，藥費非常昂貴，患者家庭往往無力負擔。因此家人面對「有藥可醫，但無錢用藥」的困境，極度無奈之餘亦求助無門。

據了解，肝臟移植手術本為較徹底的治療方式。但醫生都會極力延緩 ALGS 病童換肝手術的時間。因為一肝難求，且器官移植本來就是高風險及複雜的手術，對這些本來也可能帶有先天性心臟疾病的 ALGS 幼童來說更甚。

在沒有針對性的治療下，患童的身心發展都受到影響，難以健康成長。因此，香港罕見疾病聯盟（罕盟）促請醫院管理局加快程序，將 IBAT 抑制劑納入醫院管理局的藥物名冊和安全網，讓 ALGS 患者有機會透過現有機制獲得資助用藥，接受適切治療，有效改善病情、降低肝移植的急切性；同時舒緩照顧者的身心壓力，減輕患者家庭的經濟負擔以及對社會保障的依賴。

罕盟表示，政府近年銳意發展經濟，改善民生。向ALGS患童提供適切的藥物治療，正是「惠民生,暖民心,順民意」的德政,將得到患者和市民的支持。

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