林鄭親報喜　罕病患者爭取新藥成功

罕見病脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者周佩珊憑兩根指頭，花近4個月寫下百頁陳情書交予特首林鄭月娥，促政府引入可改善脊髓肌肉萎縮症的新藥，終有成果。

林鄭月娥昨親自告訴佩珊2個月內引入治療SMA的新藥。佩珊感動落淚，形容發夢都估不到，希望用藥讓她繼續活下去，讓其他人知道活下去便有希望。除了佩珊，料約有10名患者亦可受惠，在藥物註冊前免費用藥。

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23歲的港大學生周佩珊自1歲起確診患上脊髓肌肉萎縮症，預計壽命不多於2歲，一直需要使用呼吸機，屬最嚴重的一型患者。她去年10月向林鄭月娥遞上建議書，要求引入治療該症新藥。林鄭昨（1日）上午到港大宿舍探望周佩珊，並親自向她表示，政府已經與藥廠達成協議，治療脊髓肌肉萎縮症的新藥Spinraza即將引入本港，預料兩個月完成手續。

林鄭說，由於藥物並未在本港註冊，藥廠會透過特別用藥計劃，先讓最嚴重的一型脊髓肌肉萎縮症患者經醫生作專業風險評估後，免費得到藥物，以節省註冊時間，衞生署會協助藥物盡快在本港註冊。待藥物完成註冊後，病人可透過關愛基金申請用藥。

下星期六生日的佩珊高興落淚。她說，這是最好的生日禮物，直言發夢都估不到。她憶述，2天前特首辦透過廣華醫院打電話給她，指有好消息。她稱，雖然當時未知確實內容，但已開心到兩晚睡不着。她認為昨日是香港罕見病患者爭取藥物的大日子，她將於這2個月內做臨床評估，但暫時未知何時服藥及打針，仍需視乎主診醫生判斷。

醫管局行政總裁梁栢賢表示，脊髓肌肉萎縮症一型患者應可以在兩三個月後用藥，醫管局正就二型患者情況搜集數據，希望本年底可以向病人提出治療方案。醫管局罕有遺傳病專家小組主席陸志聰說，小組將研究各地醫學證據和臨床經驗，盡快開展制定Spinraza藥物的臨床使用指引，期望兩至三個月內完成。至於藥物何時完成註冊？衞生署表示，根據藥物註冊工作指標，訂明申請人在提交齊備文件及符合註冊標準後，至少九成的藥劑製品註冊申請可於五個月內獲得批核。

醫管局則表示，目前大約有10名第一型脊髓肌肉萎縮症病人在公立醫院接受治療，有關藥物完成註冊後，合適的脊髓肌肉萎縮症病人可透過關愛基金為資助病人購買價錢極昂貴藥物的援助項目申請用藥。

林鄭月娥昨又並透露，會要求關愛基金在今年年中，檢討有關昂貴藥物資助計劃的分擔方法，又指應該用更寬鬆及具同情心的方法提供資助，相信社會並無爭議。根據現行準則，每年病人需分擔藥費上限，金額為家庭可動用收入的20%或100萬元，取兩者中金額較低者。

據了解，醫管局將於今年上半年檢討關愛基金或撒瑪利亞基金的藥費分擔機制，希望修改及下調申請者的入息審查門檻，並乎合公平、能者多付及適切3大原則，即如病人經濟能力較高或需負擔較高藥費；不同疾病患者需負擔的藥費亦宜達致公平。

消息人士指，局方認為申請基金的門檻不宜改為個人或夫婦的可動用收入，以免影響其他社福政策的經濟審查方式。他又指，6月提交的顧問報告未必會就罕見病下定義，因各國定義及罕病發病率各有不同。