美加澳歐盟註冊SMA新藥　港大測試成效佳

港府極力爭取脊髓肌肉萎縮症（SMA）新藥來港，並提供資助，但澳洲當地的專家質疑該藥成本效益，建議當地政府不作資助。

新藥Spinraza前年12月獲美國食品及藥物管理局認可，已在美國、加拿大、澳洲及歐盟國家註冊使用，但澳洲政府衞生部門一個獨立諮詢委員會去年下旬指出，Spinraza藥物的臨床及成本效益仍未明確，故不建議列入澳洲政府藥物優惠計劃。

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醫院藥劑師學會會長崔俊明指，相關藥物雖不能令患者康復，但是唯一有助病情減慢惡化的藥物。這種針劑一針需75萬元，第一次要打4針，其後每年要打3次，每次一針，即一年共需225萬元藥費，為了病人，不能用成本效益的傳統價值觀去計。

港大曾就Spinraza進行臨床測試，3人用藥後肌力均有改善，其中一人由未能離手行走，變為最多可自行走10步，建議引入新藥。

一直關注罕見病權益的立法會議員張超雄表示，一型患者大多在出生時已病情嚴重，可能活不過兩三歲，引入藥物，有機會得以活命。